Ngày phát hành: 18 tháng 12 năm 2024
Hôm nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), liệu pháp tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương của người hiến tặng. Sản phẩm này được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid (SR-aGVHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.
Ryoncil là liệu pháp MSC đầu tiên được FDA phê duyệt. MSC là một loại tế bào có khả năng thực hiện nhiều chức năng trong cơ thể và biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau. Các MSC này được lấy từ tủy xương của những người hiến tặng trưởng thành khỏe mạnh.
“Quyết định hôm nay đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc sử dụng liệu pháp tế bào tiên tiến để điều trị các bệnh nguy hiểm đến tính mạng, đặc biệt là ở trẻ em,” Peter Marks, M.D., Ph.D., Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA cho biết. “Phê duyệt này cho thấy cam kết của FDA trong việc hỗ trợ phát triển các sản phẩm an toàn và hiệu quả, cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.”
SR-aGVHD là một biến chứng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, xảy ra sau khi bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT). Trong allo-HSCT, bệnh nhân nhận tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng khỏe mạnh để thay thế tế bào gốc của chính họ và tạo ra các tế bào máu mới. Quá trình này thường được thực hiện để điều trị các loại ung thư máu, rối loạn máu hoặc bệnh liên quan đến hệ miễn dịch.
“Bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid có thể gây ra những hậu quả sức khỏe nghiêm trọng, bao gồm tổn thương nhiều cơ quan, giảm chất lượng cuộc sống và tăng nguy cơ tử vong ở bệnh nhân,” Nicole Verdun, M.D., giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị thuộc CBER cho biết. “FDA tiếp tục cam kết hỗ trợ giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng khẩn cấp của những người mắc các bệnh suy nhược và đe dọa tính mạng, và phê duyệt ngày hôm nay là một bước quan trọng trong nỗ lực đó.”
Tính hiệu quả và an toàn của Ryoncil được đánh giá trong một nghiên cứu đa trung tâm, không đối chứng, trên 54 bệnh nhi mắc SR-aGVHD sau khi thực hiện allo-HSCT. Các bệnh nhi tham gia nghiên cứu đã được truyền tĩnh mạch Ryoncil hai lần mỗi tuần trong bốn tuần liên tiếp, với tổng cộng tám lần truyền. Tình trạng của từng bệnh nhi tại thời điểm ban đầu được phân tích bằng Tiêu chuẩn Chỉ số Mức độ Nghiêm trọng của Cơ quan Đăng ký Ghép Máu và Tủy Quốc tế (IBMTR) để đánh giá các cơ quan bị ảnh hưởng và mức độ nghiêm trọng tổng thể của bệnh.
Hiệu quả của Ryoncil được đánh giá chủ yếu dựa trên tỷ lệ và thời gian đáp ứng điều trị sau 28 ngày từ khi bắt đầu Ryoncil. Những người tham gia nghiên cứu có đáp ứng một phần hoặc hỗn hợp với điều trị – tức là tình trạng được cải thiện ở một cơ quan trong khi không thay đổi (đáp ứng một phần) hoặc xấu đi (đáp ứng hỗn hợp) ở một cơ quan khác – được tiếp tục truyền thêm mỗi tuần một lần trong bốn tuần nữa. Mười sáu người tham gia nghiên cứu (30%) có đáp ứng hoàn toàn với điều trị sau 28 ngày sử dụng Ryoncil, trong khi 22 người tham gia nghiên cứu (41%) có đáp ứng một phần.
Truyền Ryoncil nên được theo dõi bởi bác sĩ điều trị, và việc truyền nên dừng lại nếu có bất kỳ dấu hiệu phản ứng nào, bao gồm khó thở (shortness of breath), hạ huyết áp (low blood pressure), sốt, thở nhanh (rapid breathing), da, môi hoặc móng xanh tím (cyanosis) và thiếu oxy trong máu (hypoxia).
Các phản ứng phụ thường gặp nhất ở bệnh nhân được truyền Ryoncil bao gồm nhiễm trùng, sốt, xuất huyết, phù nề, đau bụng và tăng huyết áp. Các biến chứng như phản ứng quá mẫn và phản ứng cấp tính khi truyền, lây truyền bệnh nhiễm trùng hoặc các tác nhân, và tạo mô lạc chỗ có thể xảy ra sau điều trị bằng Ryoncil.
Ryoncil chống chỉ định ở những bệnh nhân có mẫn cảm đã biết với dimethyl sulfoxide hoặc protein từ heo và bò. Bệnh nhân nên được điều trị dự phòng bằng corticosteroid và thuốc kháng histamin trước khi truyền và được theo dõi phản ứng quá mẫn trong quá trình điều trị bằng Ryoncil.
Ứng dụng này đã nhận được các danh hiệu Orphan Drug, Fast Track và Priority Review từ FDA.
FDA đã phê duyệt Ryoncil cho công ty Mesoblast, Inc.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), một cơ quan thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, bảo vệ sức khỏe cộng đồng bằng cách đảm bảo sự an toàn, hiệu quả và chất lượng của các loại thuốc, vắc-xin và các sản phẩm sinh học khác dành cho người, cũng như thiết bị y tế. Cơ quan này cũng chịu trách nhiệm đảm bảo sự an toàn và an ninh của nguồn cung cấp thực phẩm quốc gia, mỹ phẩm, thực phẩm bổ sung, các sản phẩm điện tử phát xạ bức xạ và kiểm soát các sản phẩm thuốc lá.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
