Thuốc tế bào gốc trong điều trị bệnh đột quỵ: Tiềm năng và thách thức

Bài viết có sự tham vấn chuyên môn của Tiến sĩ Trịnh Như Thùy – Giám đốc Ngân hàng mô – tế bào gốc DNA.

Thuốc tế bào gốc trong điều trị bệnh đột quỵ là gì? Chúng có khác biệt gì so với các liệu pháp điều trị khác? Mời bạn cùng tìm hiểu qua thông tin chia sẻ dưới đây.

Giới thiệu:

Thiếu máu cục bộ, dạng phổ biến nhất của đột quỵ, là nguyên nhân chính gây tử vong và suy giảm chức năng trên toàn thế giới. Tuy nhiên, hiện nay có rất ít phương pháp điều trị hiệu quả cho đột quỵ thiếu máu cục bộ. Phương pháp phổ biến trong điều trị thiếu máu cục bộ bao gồm phẫu thuật kết hợp với sử dụng thuốc hóa học.

Phẫu thuật và thuốc hóa học được sử dụng để loại bỏ cục máu đông nhằm ngăn chặn sự suy thoái của hệ thần kinh. Tuy nhiên, do những nguy cơ từ phẫu thuật và các thách thức liên quan đến việc sử dụng thuốc hóa học, các phương pháp này không thể được coi là giải pháp an toàn cho việc điều trị thiếu máu não. Bên cạnh phương pháp kết hợp phẫu thuật và thuốc hóa học, các loại tế bào gốc khác nhau, bao gồm tế bào gốc trung mô (MSC) và tế bào gốc thần kinh, đã được xem xét để điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ. Các phương pháp điều trị dựa trên tế bào gốc mang lại triển vọng nhờ vào lợi ích bảo vệ thần kinh và tái tạo. Tuy nhiên, cơ chế mà các tế bào gốc được cấy ghép thực hiện chính xác các tác dụng của chúng vẫn chưa được biết rõ. Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá một cách có hệ thống các phương pháp điều trị dựa trên tế bào gốc cho thiếu máu cục bộ cùng với các thách thức liên quan.

Đột quỵ thiếu máu cục bộ và các phương pháp điều trị hiện nay

Đột quỵ là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong và tàn tật trên toàn cầu, với hơn 80% các ca đột quỵ là do tắc nghẽn mạch máu não, thường tại động mạch não giữa [1]. Các yếu tố nguy cơ như tuổi tác, tăng huyết áp, hút thuốc, tiểu đường và lối sống ít vận động đều góp phần gia tăng tỷ lệ mắc bệnh. Hiện nay, phẫu thuật và thuốc hóa học, bao gồm thuốc tiêu sợi huyết (tPA), aspirin và warfarin, được sử dụng để xử lý cục máu đông và ngăn tổn thương hệ thần kinh [2].

Tuy nhiên, các phương pháp này còn nhiều hạn chế. Phẫu thuật tiềm ẩn nguy cơ biến chứng, trong khi các loại thuốc hóa học cần được sử dụng ngay trong thời gian ngắn sau đột quỵ và thường gặp khó khăn trong việc vượt qua hàng rào máu não [3]. Ngoài ra, các tác dụng phụ như xuất huyết dạ dày và tương tác thuốc là những thách thức lớn trong điều trị hiện tại.

Khả năng độc đáo của tế bào gốc

Tế bào gốc là một bước đột phá trong y học nhờ khả năng tự làm mới và biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau. Điều này giúp chúng trở thành công cụ quan trọng trong y học tái tạo và kỹ thuật mô. Tuy nhiên, tế bào gốc không hoạt động giống như các loại thuốc phân tử nhỏ thông thường, mà là các tế bào sống với cơ chế hoạt động phức tạp như biệt hóa tế bào, tín hiệu paracrine, và điều hòa miễn dịch.

Định nghĩa thuốc tế bào gốc

Theo định nghĩa, “thuốc” là bất kỳ chất nào tạo ra thay đổi sinh lý trong cơ thể, ngoại trừ thực phẩm [4]. Do đó, theo định nghĩa này, thuốc tế bào gốc được định nghĩa là các sản phẩm có sẵn (off-the-shelf) dựa trên tế bào gốc để điều trị, chữa khỏi, phòng ngừa hoặc hỗ trợ sức khỏe. [5].
Có những khác biệt quan trọng giữa cấy ghép tế bào gốc đồng loại và thuốc tế bào gốc. Sự khác biệt chính là thuốc tế bào gốc được xem như sản phẩm, trong khi cấy ghép tế bào gốc đồng loại là phương pháp sử dụng các sản phẩm này. Thêm vào đó, thuốc tế bào gốc được phê duyệt như một loại thuốc, còn cấy ghép tế bào gốc được phê duyệt như thiết bị y tế.

Các đặc điểm của thuốc tế bào gốc bao gồm [5]:

– Có nguồn gốc từ tế bào gốc.
– Sẵn sàng sử dụng.
– Sản xuất hàng loạt với chất lượng đồng nhất.
– Tuân thủ các quy định GMP.
– Được chính thức phê duyệt là thuốc (thuốc tế bào)

Tuy nhiên, liệu pháp cấy ghép tế bào gốc có các đặc điểm [5]:

– Dựa trên phương pháp sử dụng tế bào.
– Sử dụng sản phẩm có sẵn hoặc trực tiếp từ người hiến.
– Chất lượng thay đổi giữa các lô sản phẩm dựa trên nguồn gốc và phương pháp sản xuất.
– Được phê duyệt như kỹ thuật mới, phương pháp mới, thiết bị y tế (bao gồm nội dung nghiên cứu, ứng dụng trị liệu tế bào và sản phẩm từ tế bào)

Thuốc tế bào gốc – Tiềm năng vượt trội

Liệu pháp tế bào gốc, đặc biệt là các loại tế bào gốc trung mô (MSCs), tế bào gốc thần kinh (NSCs), và tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs), đang được đánh giá cao nhờ khả năng tái tạo và bảo vệ thần kinh.

Khả năng tái tạo thần kinh: Tế bào gốc có thể thay thế các tế bào thần kinh bị tổn thương và thúc đẩy tái tạo mạch máu và mô thần kinh. Điều này đặc biệt quan trọng khi các tổn thương do đột quỵ thiếu máu thường làm chết hàng loạt tế bào thần kinh, tế bào ít nhánh (oligodendrocytes) và tế bào hình sao (astrocytes).

Cơ chế bảo vệ: Tế bào gốc hoạt động qua cơ chế cận tiết (paracrine), tiết các yếu tố tăng trưởng như BDNF và VEGF, giúp giảm viêm, ngăn chặn tổn thương lan rộng và cải thiện vi môi trường của não.

Thời gian điều trị linh hoạt: Liệu pháp tế bào gốc có thể áp dụng không chỉ trong giai đoạn cấp tính mà còn kéo dài đến hàng tháng sau đột quỵ, mang lại cơ hội phục hồi lớn hơn cho bệnh nhân.

Thách thức trong phân loại tế bào gốc thành thuốc

Mặc dù được xem như liệu pháp tái tạo đầy hứa hẹn, đại diện cho một sự chuyển đổi mang tính đột phá trong y học, mang lại tiềm năng cách mạng trong việc điều trị nhiều bệnh lý và chấn thương khác nhau [7]. Song trong lĩnh vực phát triển và quản lý thuốc, tế bào gốc đặt ra những thách thức và cân nhắc đặc biệt:

• Tế bào gốc là tế bào sống có khả năng tự tái làm mới và biệt hóa [4], khác biệt so với thuốc phân tử nhỏ truyền thống [8].
  Cơ chế hoạt động đa dạng, bao gồm biệt hóa, tín hiệu cận tiết và điều hòa miễn dịch, đòi hỏi nghiên cứu chuyên sâu và phương pháp đánh giá riêng [6].
• Chưa có hệ thống quy định đồng bộ cho liệu pháp tế bào gốc, đặc biệt khi phân biệt giữa tế bào gốc dạng thuốc (sản phẩm) và cấy ghép tế bào gốc (phương pháp).
• Các sản phẩm này phải đáp ứng tiêu chuẩn chất lượng, an toàn và hiệu quả (GMP).
• Sự chấp nhận liệu pháp tế bào gốc phụ thuộc vào văn hóa, tôn giáo, và các quy tắc đạo đức.
• Các rào cản kỹ thuật như sản xuất quy mô lớn, chất lượng đồng nhất, và nguy cơ phát triển khối u vẫn cần được giải quyết.
• Cần sự phối hợp giữa nhà khoa học, bác sĩ, cơ quan quản lý và công nghiệp để đảm bảo phát triển bền vững.

Triển vọng và kết luận

Liệu pháp tế bào gốc mở ra một chương mới trong điều trị đột quỵ thiếu máu, mang lại hy vọng lớn cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới. Tuy nhiên, để biến tiềm năng này thành hiện thực, cần có thêm các nghiên cứu sâu rộng về cơ chế hoạt động, hiệu quả dài hạn và an toàn của liệu pháp.

Trong tương lai, sự kết hợp giữa công nghệ tế bào gốc và các tiến bộ như liệu pháp gen có thể mở rộng phạm vi ứng dụng của tế bào gốc, không chỉ trong điều trị đột quỵ mà còn ở các bệnh lý thần kinh khác. Điều này không chỉ giúp cải thiện chất lượng cuộc sống mà còn góp phần giảm thiểu gánh nặng y tế toàn cầu.